创新药行业周刊：多款创新药物临床获批，基因治疗新药备受关注

【重点政策】陕西西安发布《西安市促进未来产业创新发展实施方案（2024—2027年）》，涉及超个性化药物、心脑血管药物等创新药技术

7月24日，陕西西安市人民政府办公厅关于印发《西安市促进未来产业创新发展实施方案（2024—2027年）》（以下简称《方案》）的通知。

《方案》指出，推进超个性化药物、心脑血管药物、抗衰老药物、靶向抗癌药物等创新药技术的研究探索，加快研发重组蛋白药物、多肽药物、细胞和基因治疗产品等生物创新药，推进其在重大疾病和罕见病领域的临床应用，加快院内制剂向新药转化，加强萃取、分离、浓缩、干燥等技术在中药创新药领域的应用。

点评：创新药是指具有自主知识产权专利的药物，相对于仿制药，创新药强调化学结构新颖或新的治疗用途。随着全球人口增长、人口老龄化以及医疗水平的提高，对创新药的需求日益迫切，并呈现出持续增长的趋势。近年来，为加速创新药领域的发展，多项利好政策相继出台，为行业注入了强劲动力。数据显示，2024年上半年，共有60款新药品种在我国获批上市，其中，包括30款1类创新药，1类创新药获批上市数量同比增长20%，创新药上市步伐持续加快。

在此背景下，西安市发布《方案》，针对创新药技术及其临床应用提出了具体而明确的推进策略，为行业未来发展指明了方向。其中，《方案》明确指出要推进超个性化药物、心脑血管药物、抗衰老药物、靶向抗癌药物等创新药技术的研究探索。这一战略部署将极大地激发科研机构和企业的创新热情，引导更多资源投入到这些具有重大临床价值的领域，从而加速新药研发的进程，推动科研成果更快地从实验室走向临床，为患者提供更多、更好地治疗选择。同时，《方案》还聚焦于生物创新药的研发与应用，特别是重组蛋白药物、多肽药物、细胞和基因治疗产品等前沿领域。这将进一步激发该领域的创新活力，推动更多具有自主知识产权的生物创新药进入临床阶段，为患者带来更为精准、有效的治疗希望。此外，《方案》还关注到了中药创新药的发展，提出了要加强萃取、分离、浓缩、干燥等技术在中药创新药领域的应用。这一举措有助于提升中药创新药的研发效率和质量，推动中药现代化和国际化进程。总体来看，《方案》的实施，将全面提升西安市乃至全国创新药产业的创新能力和竞争力。

图1：2020-2024年上半年中国创新药上市情况

资料来源：国家药监局、智研咨询整理

【重点政策】宁波发布《宁波市加强基础研究行动方案（2024-2027年）》

7月24日，宁波发布《宁波市加强基础研究行动方案（2024-2027年）》（以下简称《方案》）。《方案》提出要加快前沿科技研究布局。聚焦前沿新材料、未来智能、空天科技、未来海洋、原创新药、精准诊疗等科技前沿热点难点，部署一批前沿和交叉科学研究项目，加快推动前沿引领技术创新，力争取得一批原创性成果，为宁波新兴和未来产业提供战略技术储备。

【重点事件】TCR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。

【重点事件】AAV基因治疗药物拟纳入突破性治疗品种

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，这是一款AAV基因治疗药物，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。

【重点事件】韬略生物/苏中药业联合开发的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种

7月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由江苏苏中药业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。

苏特替尼本次拟纳入突破性治疗品种针对的适应症为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。根据韬略生物此前招股书披露的信息，在苏特替尼针对该类非小细胞肺癌适应症的2a期临床试验中，每天一次给药80毫克剂量组的患者实现约92.9%的客观缓解率（ORR）。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，苏特替尼胶囊的两项（2b期和2c期）临床研究正在进行中。其中2b期研究针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）；2c期研究针对EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。本次苏特替尼拟纳入突破性治疗品种，意味着这款EGFR抑制剂新药再次迎来新的进展。

【重点事件】朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。

【重点企业】同源康医药通过港交所聆讯，7款癌症在研产品处于临床阶段

7月22日，港交所官网公示，同源康医药IPO申请已经通过聆讯。同源康医药致力于发现、收购、开发差异化靶向疗法并对其进行商业化，以满足癌症治疗中亟待满足的医疗需求，尤其是肺癌领域。

自2017年成立以来，同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于3期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款临床阶段产品及4款临床前阶段产品。该公司还计划通过内部努力并且与外部合作伙伴的合作来建立销售及营销能力，以确保在中国成功商业化该产品。

【重点企业】联环药业：拟定增募资不超2.85亿元，用于创新药LH-1801研发项目等

联环药业7月22日公告，公布2024年度以简易程序向特定对象发行股票预案，本次以简易程序向不超过35名（含）特定投资者发行股票募集资金总额不超过2.85亿元(含本数)，不超过3亿元且不超过最近一年末净资产的20%，扣除发行费用后的募集资金净额将投资创新药LH-1801研发项目及补充流动资金。

新药临床

【重点企业】普利制药纳米创新药PLAT001获得中国药物临床试验批准

7月24日，海南普利制药股份有限公司发布关于创新药注射用PLAT001获得药物临床试验批准的公告。

PLAT001是普利制药和浙江大学联合创制的First-in-class的纳米创新药，首次构建了γ-谷氨酰转肽酶（GGT）介导的电荷反转聚合物，并将其应用于抗肿瘤药物的递送，突破纳米药物在实体瘤中的渗透性瓶颈。

【重点企业】拜耳1类抗体新药在中国获批临床

7月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，拜耳（Bayer）申报的1类新药BAY 3375968获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款新型Fc优化抗CCR8抗体，在国际范围内处于1期临床研究阶段。

【重点企业】一品红：全资子公司一类创新药物APH01727片获得《药物临床试验批准通知书》

7月24日，一品红发布公告称，近日，公司全资子公司广州一品红制药有限公司自主研发的一类创新药物APH01727片的药物临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准，并收到《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。

【重点企业】驯鹿生物用于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国FDA的许可

7月24日，驯鹿生物宣布其BCMA靶向CAR-T疗法（伊基奥仑赛注射液）用于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国FDA的许可。无独有偶，就在本月，邦耀生物开发的同种异体通用型CD19靶向CAR-T疗法（TyU19）用于治疗自身免疫疾病的积极研究成果发布于国际权威期刊《细胞》上。这些不断涌现的CAR-T疗法治疗自身免疫疾病治疗的进展，引发行业广泛关注，也带来新的启示：在癌症治疗之外，CAR-T细胞疗法或将进入新的篇章——自身免疫疾病。

【重点企业】豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得批准

7月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得批准，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。双相I型障碍躁狂发作是双相障碍（也被称为躁狂抑郁症）的表现类型之一。HS-10380是一款多靶点激动剂，目前也在开展用于精神分裂症的临床研究。

公开资料显示，翰森制药在抑郁症领域还在开发另一款在研产品HS-10353，这是一款GABA受体正向调节剂，用于抑郁症的2期临床正在进行中。

【重点企业】信达生物三特异性抗体1类创新药获批临床

7月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，信达生物1类新药IBI3003获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。根据信达生物公开资料，这是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗产品。

根据信达生物2023年度业绩报告，截至今年3月，该公司有超10款处于临床开发阶段的抗肿瘤药物，涵盖单抗、多抗、ADC、细胞治疗等药物类型。除了本次获批临床的IBI3003，其余处于1期临床阶段的抗肿瘤早期管线产品还还包括：PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白、CD47/PD-L1双特异性抗体、CLDN18.2/CD3双克隆抗体、靶向BCMA的CAR-T疗法、B7-H3/EGFR双抗ADC、B7-H3靶向ADC、以及HER3靶向ADC等。

【重点企业】正大天晴1类小分子新药获批临床，针对MTAP缺失晚期恶性实体瘤

7月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，正大天晴申报的1类新药NTQ3617片获批临床，拟用于MTAP 缺失的晚期恶性实体肿瘤患者。根据公开信息，NTQ3617片是一款小分子新药。

此次NTQ3617片获批临床，意味着这款新药即将在MTAP缺失实体肿瘤患者中启动临床研究。这也是正大天晴近期迎来的又一创新管线进展。

【重点企业】LG化学针对罕见极端肥胖，口服新药进入2期临床研究

7月24日，LG化学宣布其合作伙伴Rhythm制药启动了LB54640项目开发，并对2期临床试验的首例受试者进行用药。该研究计划招募28名先天性及后天性下丘脑功能受损、难以控制食欲、12岁以上的下丘脑性肥胖症患者。研究将分析受试者服用药物第14周时的体质指数（BMI）变化值，以及长期服用52周之后的药物安全性等。

LB54640是由LG化学自主研发的一款口服MC4R激动剂，用于治疗罕见遗传性肥胖症。今年1月，LG化学向Rhythm制药转让了该创新药的全球开发及销售权许可，项目预付款为1亿美元，总合同规模达3.05亿美元。

【重点企业】艾伯维针对血液癌症的双抗创新药在华启动3期临床

7月24日消息，艾伯维（AbbVie）在中国启动了ABBV-383输注用溶液的国际多中心（含中国）3期临床研究，针对适应症为3线及以上复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。公开资料显示，ABBV-383是艾伯维在研的BCMA x CD3双特异性抗体T细胞接合器，由双价高亲和力BCMA结合域、低亲和力CD3结合域组成，旨在降低细胞因子释放综合征（CRS）的风险。其还包含一个沉默的Fc尾部，旨在延长半衰期，可以支持每4周（Q4W）一次给药，从而可以提高患者的便利性，减轻患者的治疗负担。

【重点企业】默沙东（MSD）小分子癌症新药在华启动3期临床

7月24日消息，根据中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，默沙东（MSD）用于治疗原发性血小板增多症的1类口服新药MK-3543（bomedemstat）启动3期临床研究。Bomedemstat是一款口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂，默沙东于2022年以约13.5亿美元收购Imago BioSciences，从而获得了这款候选药物。

公示信息显示，此次启动的是一项国际多中心3期、随机、开放性、活性药物对照临床研究，将在羟基脲缓解不佳或不耐受的原发性血小板增多症受试者中评价bomedemstat与最佳可用治疗（BAT）相比的安全性和有效性。根据试验方案可知，该试验药物为胶囊剂型，每日口服治疗，起始剂量为50mg QD（每日一次），并按照血液学评估情况进行剂量调整，最多156周的每日治疗。患者招募的目标入组人数为中国40人，国际300人。

【重点企业】微芯生物用于治疗结直肠癌的西达本胺三联疗法3期临床试验申请获NMPA批准

7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3期临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。

新药上市

【重点企业】信念医药/武田宣布基因治疗新药上市申请获受理

7月24日，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。根据信念医药新闻稿，BBM-H901是该公司自主研发和生产的首款产品，也是中国境内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。该产品未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。

【重点企业】康哲药业「熊去氧胆酸口服混悬液」获批新适应症

7月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，康哲生物等联合申请的熊去氧胆酸口服混悬液新适应症上市申请已获得批准。该项上市申请此前曾被中国国家药监局药品审评中心（CDE）因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”纳入优先审评，适应症为：治疗胆囊胆固醇结石（必须是X射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常）、胆汁淤积性肝病和胆汁反流性胃炎。值得一提的是，这款熊去氧胆酸口服混悬液于几天前在中国获批首个适应症，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。

【重点企业】三迭纪与BioNTech公司达成合作，开发口服RNA药物

7月23日，全球3D打印药物公司南京三迭纪医药科技有限公司（简称“三迭纪”）宣布，已与专注于开创肿瘤及其他重症治疗药物的BioNTech达成研究合作与平台技术许可协议。根据协议，双方将基于3D打印药物技术开发口服RNA药物。此次合作旨在提供一种突破性疗法，通过方便的口服制剂的方式来解决未满足的临床需求。根据协议条款，三迭纪将获得1000万美元的首付款，并有望获得总金额超过12亿美元的产品开发、注册和商业化里程碑付款，以及未来潜在的分级销售特许使用费。

【重点企业】诺华合作开发双特异性抗体抗癌疗法

7月25日消息，Dren Bio今日宣布与诺华（Novartis）公司达成战略合作。该合作将专注于利用Dren Bio的专有靶向髓系细胞激动剂和吞噬平台，发现和开发用于治疗癌症的双特异性抗体。根据协议条款，Dren Bio将从诺华公司获得总计1.5亿美元的预付款，其中包括对公司的2500万美元股权投资。此外，Dren Bio有资格获得高达28.5亿美元的额外里程碑付款。Dren Bio和诺华将合作在肿瘤学领域推进靶向髓系细胞激动剂项目，直至选择临床候选药物，之后诺华将全权负责剩余的开发、生产、监管和商业化活动。

【重点企业】阿斯利康引进一款EGFR降解剂

7月23日，Pinetree Therapeutics宣布，已与阿斯利康就临床前EGFR降解剂候选药物达成独家选择权和全球许可协议。根据协议条款，阿斯利康将获得独家选择Pinetree的临床前泛表皮生长因子受体（EGFR）蛋白降解剂进行全球开发和商业化的权利。Pinetree将获得高达4500万美元的预付款和近期付款，并有资格获得额外的开发和商业里程碑款项，总计超过5亿美元。

Pinetree的泛EGFR降解剂是基于其专有的多特异性抗体平台开发的，在耐药性肿瘤和酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药肿瘤中表现出有前景的抗肿瘤活性，并在与现有EGFR抑制剂联合使用时表现出增强的活性。